Модификувањето на гени со CRISPR штотуку помина уште една граница – за прв пат, научниците ја користеле оваа метода за лекување на кучиња од болеста ДМД.
ДМД е дегенеративна болест предизвикана од генетска мутација која ја запира продукцијата на дистрофин, важен протеин кој го има во мускулите, што резултира со прогресивна мускулна дегенерација.
Но, со внимателно отстранување на генот кој ова го предизвикува, истражувачите од медицинскиот центар при универзитетот во Тексас успеале да го повратат дисторфинот во мускулите и срцевото ткиво на кучињата до 92% од нормалното негово ниво, додека нивото на дисторфин во дијафрагмата било вратено на 58%.
Бидејќи ДМД е највообичаената фатална генетска болест кај децата, има голема надеж дека оваа техника би можела во не толку далечната иднина да се користи и за третирање на луѓе.
Децата со ДМД често умираат бидејќи нивните срца ја губат силината да пумпаат, или нивната дијафрагма станува преслаба за да дишат, додека возрасните кои ја имаат болеста имаат потешкотии со движењето, значително ослабување на мускулите, а во одредени случаи им е потребна и асистенција при дишењето со разни апарати.
Кај луѓето болеста е предизвикана од дефективен ген на Х хромозомот и вообичаено се јавува кај машките бидејќи тие имат само еден Х хромозом кој ако не продуцира дисторфин, нема кој да го замени.
Иако за болеста постојат неколку третмани кои олеснуваат некои од симптомите, моментално не постои лек за неа.
Новата стратегија е различна од разните терапевтски пристапи бидејќи ја отстранува мутацијата која ја предизвикува болеста и ја враќа нормалната експресија на дисторфинот.